遺伝子治療はまだ初期段階にあります。エラーや望ましくない突然変異が多すぎるため、ほとんどのアプローチは細胞培養や動物実験を超えるものではありません。しかし、成功するかどうかに関係なく、これまでにテストされたすべての遺伝子治療には共通点があります。それは、それらが私たちの体細胞の遺伝的欠陥のみを対象としているということです。これは、欠陥のある遺伝子は患者の体内でのみ修復できることを意味します。しかし、彼の子孫は依然として彼から有害な突然変異を受け継ぐリスクを抱えています。これは、いわゆる生殖細胞系列治療とは異なります。遺伝子交換が胚、理想的には受精卵で行われる場合、精子や卵子を含め、そこから成長する人間のすべての細胞と組織が遺伝的に修復されます。しかしこれは、生殖細胞系列治療で変化したことは、治療を受けた生物の子孫すべてに影響を与えることを意味します。
実際に何が反対しているのでしょうか？
実際、それはそれほど悪いことではありません。胎児の欠陥遺伝子に対する単一の変更でその後のすべての世代を永久に治癒させるのに十分であるにもかかわらず、なぜ個々の患者ごとに何百、何百万もの体細胞を繰り返し、骨の折れる、高価な治療をしなければならないのでしょうか。 ?結局のところ、一部の遺伝性疾患は完全に排除できる可能性さえあります。しかし、それは真実の半分にすぎません。なぜなら、生殖細胞系への遺伝的変化は、例えば「デザイナーベイビー」や遺伝的に最適化された人々を生み出す遺伝子を導入することによって、操作の可能性も開くからです。 「治療的な生殖細胞系介入を明確に許可すれば、非治療的な遺伝子最適化への道も開かれる可能性がある」と、ワシントンDCの再生医療同盟会長のエドワード・ランフィエ氏とその同僚らが最近ネイチャー誌で警告した。
さらに、今日でも例外ではなく一般的な遺伝子治療で何か問題が発生した場合、生殖細胞系介入の場合、これは影響を受ける個人を超えた影響を及ぼします。 「我々の見解では、現在の技術によるヒト胚の遺伝的変化は、将来の世代に予測不可能な影響を与える可能性がある」とランフィエ氏らは述べた。 「そのため、そのようなアプローチは危険であり、倫理的に受け入れられないものになります。」これが、ドイツを含む約 40 か国でこれまで生殖系列の操作が明示的に禁止されている理由の 1 つです。しかし、これは、韓国や中国などの制限の緩い国の研究者がヒトの胚に対するそのような遺伝的介入を研究することを妨げるものではない。
中国の先例？
そうした事例の1つが公開され、激しい議論を巻き起こしている。広州にある孫文大学のJunjiu Huang氏らは、一般的な分子ツールの1つ、いわゆるCRISPR/Cas9を初めてヒト胚に使用した。彼らは、染色体エラーのために拒否された生殖クリニックからの86個の受精卵を検査材料として使用した。卵子は同時に2つの精子によって受精したため、1セットの染色体が多すぎました。これらの胚は、ある時点で死んでしまいますが、発生の最初の段階は通常どおり行われているため、遺伝子実験に使用できます。研究では、HuangらはCRISPR/Cas9システムを使用して、変異すると遺伝性血液疾患サラセミアを引き起こすベータグロビン遺伝子（HBB）を切り取って置換した。
研究者自身が認めているように、実験は実際には成功しませんでした。 86個の胚のうち、標的遺伝子の除去に成功したのは28個のみだった。これらのうち、目的の置換遺伝子を正しい位置に挿入することに成功したのは 4 つだけでした。しかし、サンプル分析が示したように、いわゆる「オフターゲット」突然変異が他の多くの胚でも発生しました。これらは、CRSPR/Cas9 システムがゲノム内の望ましくない場所で引き起こした遺伝子変化です。 「編集された胚はモザイクだった」とファン氏らは報告している。 「したがって、私たちの研究は、CRISPR/Cas9 の臨床応用が克服しなければならない課題を強調しています。」それにもかかわらず、彼らは、特にヒトの胚に関して依然として問題が発生しているため、さらなる研究を実施する必要があるという意見を持っている。研究者らは「この研究は早急に必要だ」と述べた。何が間違っているのかを知っている場合にのみ、この方法のリスクと機会を現実的に評価できます。
科学の進歩と野望は阻止できるのか？
この見解を持っているのは、明らかに黄氏と彼の同僚だけではない。ネイチャーニュースが報じているように、中国だけでも少なくとも他の4つの研究グループがヒト胚の遺伝子組み換え実験を行っている。しかし、そのような研究は性急で倫理的に問題があると考える声もある。あなたは古典的な質問をします。「可能なことはすべて、どんな代償を払ってでも実行する必要があるのでしょうか?」ランフィエ氏と彼の同僚は、少なくとも現時点では、これに明確に「ノー」と答えています。その代わりに、彼らは科学界に自発的な一時停止を求めており、その理由として2つを挙げている。一方では方法論がまだ未熟であること、そして何よりも公の場での議論が欠如していることである。倫理的および科学的問題が十分に解明されていない限り、研究は一時停止されなければなりません。
しかし、倫理的な理由から科学の進歩を止めたり、少なくとも遅らせたりするこのような試みは常に失敗してきました。デュレンマットの「物理学者」で言えば、一度考えたことはもう取り消すことはできません。
