いわゆるデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、遺伝的欠陥によって引き起こされ、骨格筋と心筋の進行性の劣化を伴います。ミシガン大学（米国アナーバー）のジョセフ・メッツガー率いる科学者らは、この病気に罹患した遺伝子組み換えマウスの筋細胞は、伸ばされたときに裂けやすく、収縮後の弛緩が少ないことを発見した。しかし、筋肉細胞がポロクサマー 188 に浸されると、損傷することなく 20% の伸びに耐えることができます。
さらなる実験で、研究者らはマウスにこの物質を点滴で投与した。これにより、筋肉細胞は弾力性を保ち、心腔は収縮せず、健康なマウスと同じ量の血液を送り続けることができました。未治療の遺伝子組み換えマウスの約40パーセントはストレスにさらされると心臓発作を起こしたが、ポロクサマー188を投与した病気の動物にはそのような症状は見られなかった。 「この物質には即効性があり、これは私たちにとって非常に驚きでした」と研究著者の一人であるドウェイン・タウンゼントは言う。
筋萎縮性疾患を患う人の多くは、20代から30代で心不全で死亡します。 「筋肉が伸びると細胞膜に小さな穴ができ、そこからカルシウムイオンが細胞内に侵入すると考えられています」とメッツガー氏は説明する。 「過剰なカルシウムが細胞に流入すると、非常に強い収縮が引き起こされ、細胞が丸まって最終的には死滅します。」ここでポロクサマー 188 が登場します。ポロクサマー 188 は堤防の穴のように細胞膜の亀裂を塞ぐことができるとメッツガー氏は言います。しかし、この薬が患者の治療に使用できるようになるまでにはまだ何年もかかる可能性がある。研究者らは現在、他の筋ジストロフィーを患うマウスでこの薬をテストしたいと考えている。
Joseph Metzger (ミシガン大学、アナーバー) 他: Nature 、オンライン先行出版、doi: 10.1038/nature03844
