血液凝固は、さまざまな凝固因子間の複雑な反応連鎖の結果です。この鎖のリンクが欠落しているか損傷していると、血管損傷が発生した場合に血液が凝固して止血できなくなります。組織の損傷や生命を脅かす失血が生じる可能性があります。最も一般的な血友病 A では、凝固第 VIII 因子の遺伝性欠損が凝固障害の原因となります。そのタスクは、因子 IXa と因子 X を結合することです。結果として生じる複合体は、血液凝固カスケードにおいて別の中心的な機能を果たします。
これまで医師は、主に第 VIII 因子を人為的に置換する定期的な注射によって患者の治療を行ってきました。しかし、患者の約 30% は治療中に人工的に作られた第 VIII 因子に対する免疫防御反応を起こし、効果がなくなってしまいます。さらに、体内の第 VIII 因子の供給はすぐに使い果たされるため、患者は不快な注射を頻繁に耐えなければなりません。
北沢教授の研究者らは、第 VIII 因子の機能を、これまでの治療法の問題を解決する抗体で置き換えることに成功した。バイオテクノロジー手法を使用して開発された hBS23 と呼ばれる抗体には、IXa とこれはサルを使った研究で証明されました。これらの動物は、特定の治療手段を通じて血友病 A と一致する状態に置かれていました。抗体 hBS23 による治療により血液凝固能力が回復し、さらなる合併症は発生しなかったと北沢氏らは報告している。
この人工抗体の特性により、患者の免疫反応が非常に起こりにくくなる、と研究者らは述べている。体内での半減期は2週間であることが研究で示された。一方、注射された第 VIII 因子の半分は約 12 時間後に分解されます。また、hBS23は比較的容易に体内に吸収されます。 VIII のように静脈内投与する必要がなく、皮下に注射できるのはこのためです。
研究者らは、人体に対する最初の試験が始まる前に、治療コンセプトをさらに最適化したいと考えている。しかし、彼らは非常に楽観的だ。いつの日か、不耐性反応のリスクなしに皮下に薬剤を持続投与することで、血友病A患者の生活の質が大幅に改善されるだろうと北沢武久氏らは説明する。
