アルポート症候群と呼ばれるこれは、体が特定の形態のコラーゲン (IV 型) を生成できない遺伝性疾患です。このタンパク質は、内耳に形状と安定性を与えるだけでなく、血液から毒素をろ過する役割を担う腎臓の細い血管ネットワークにも与えます。タンパク質が欠損すると、このネットワークが適切に形成されず、影響を受けた人の腎臓は若い成人期に機能不全に陥り始めます。この病気の根底にある遺伝子変化は長い間知られていましたが、アルポート症候群の治療法はまだありません。損傷した腎臓をサポートする透析や、より進行した段階の腎移植など、症状のみが治療されます。
しかし、少なくともマウスにおいては、杉本光と彼の同僚は、別の非常に有望な代替手段があることを示した。病気の動物の骨髄が健康な動物の骨髄に置き換わると、血管網の組織が回復し始めます。新しい骨髄の細胞が機能する腎細胞に変化し、不足しているコラーゲンの生産を開始します。これにより、フィルター システムの構造が安定し、その機能が再開できるようになります。
わずか4週間後、治療を受けたマウスに移植された細胞の10パーセントがフィルター組織に統合されたと研究者らは報告している。同時に、動物の腎機能は改善し、マウスの尿中の血液とタンパク質の量が大幅に減少しました。フィルターシステムに以前から存在していた穴が塞がれた兆候です。研究者らによると、骨髄移植は原則としてアルポート症候群などの腎臓病の治療に適しており、人間の治療にも有望な選択肢となるという。彼らは現在、他の種類の幹細胞もそのような治療に適しているかどうかをテストしたいと考えている。
