薬やその他の新しい治療法が承認される場合、その道筋は明確に規制されています。室内実験と動物実験の後に、人間を対象とした臨床研究が続きます。最初は健康なボランティアの小グループを対象に安全性と忍容性をテストし、次に病気の患者を対象に、その有効性を証明するために。プラセボ効果や主観的な印象による結果の歪みをできるだけ低く抑えるために、これらの研究は通常、無作為化および二重盲検で行われます。これは、参加者が対照グループに属するか実際のテスト グループに属するかが、ランダム ジェネレーターを使用して決定されることを意味します。二重盲検とは、患者も、薬剤または対応する対照物質を投与する人も、評価を行う研究者も、それが試験対象の薬剤であるかプラセボであるかを知らない場合です。
生データがなければ結果のチェックはできません
通常、臨床研究の結果は規制当局に提出されるだけでなく、専門誌にも掲載されます。これらの記事には、メソッド、使用された静的プロシージャ、および結果に関する情報が含まれています。しかし、生データは欠落しており、特に薬物検査に関しては、製薬会社からの要請があっても公開されないことがよくあります。しかし、スタンフォード大学医学部のシャニール・エブラヒム氏らの説明によれば、このため他の研究者が分析を理解し、データから導き出された結論が正しいかどうかを確認することが困難になる。 「このアクセスがなければ、発表された研究結果が信頼できるかどうかについて不信感が増大する」と研究者らは述べた。インフルエンザ治療薬タミフルをめぐる論争は、これが実際には常に当てはまるわけではないことを示している。研究者らが報告しているように、その後の再分析では、予防的に服用した場合の効果は最初に発表されたものよりも弱く、副作用が強いことが示された。
他の公表されている臨床試験の結果がどの程度信頼できるかを確認するために、エブラヒム氏と彼の同僚は、研究者が生データを使用して臨床試験を再分析した症例を Medline 医療データベースで検索しました。科学者らの報告によれば、リストされている 3,000 件の研究のうち、これに該当したのはわずか 37 件でした。ほとんどの場合、研究者は二次分析に他の統計分析方法を使用しましたが、場合によっては、特定の基準を満たさない個々の患者が分析から除外されました。
3 番目の結果は異なります
結局のところ、37 件の新しい分析のうち 13 件で、元の出版物とは異なる結果が得られました。これは 3 分の 1 に相当します。研究者らが報告しているように、この違いは適切な用量と使用法に関する結論、さらにはこの薬がどの患者に適しているかという問題にも影響を与えた。たとえば、食道の出血を止める処置の研究では、元の研究者らは、この治療法によりそのような出血による死亡リスクは大幅に減少したが、再発性の小さな出血に対してはほとんど効果がなかったと結論付けました。再分析ではまったく逆の結果が得られました。この処置は再発防止には役立ちますが、死亡率は低下しません。
研究者らは「研究結果の変化が臨床現場にどのような影響を与えるか、またその影響がどれほど大きいかを評価するのは難しい」と述べている。オリジナルは再分析よりも影響力のあるジャーナルに掲載されることが多いため、より多くの注目を集めます。しかし、彼女の意見では、これらのサンプルだけでも、後のチェックを可能にするために生データにアクセスできるようにすることがいかに便利で重要であるかが明らかです。これにより、他の質問や側面に関してそのようなデータセットを評価することも可能になります。これにより、費用のかかる新たな研究を節約できる可能性があり、時間も短縮されます。
「オープンサイエンスと再現性は例外ではなく、むしろすべての臨床研究、特に潜在的に大きな影響を与える臨床研究のルールであるべきです」とエール大学のハーラン・クラムホルツ氏とデューク大学のエリック・ピーターソン氏は付随する解説で述べている。しかし、これまでのところ、この種の上訴はほとんど成果を上げておらず、これが将来的に変わるかどうかはまだ分からない。
