難聴の遺伝子治療

1980年代後半に成鳥が有毛細胞を再生できることが観察されたとき、医師たちは遺伝子治療のアイデアを思いついた。彼らの内耳では、成長遺伝子がまだ活動していますが、これに相当する遺伝子は、成体哺乳動物や人間ではほとんど機能しなくなっています。

アナーバーにあるミシガン大学の研究者たちは、「Math1」を可能にする方法の開発にほぼ10年にわたって取り組んできました。上記の遺伝子は、実験動物の内耳に確実に導入することができます。解凍されたウイルスを遺伝子シャトルとして使用するこの方法は、人間にも効果があると、イェホアシュ・ラファエル率いる科学者らは説明している。

遺伝子フェリーで治療されたモルモットでは、内耳の結合組織から新しい有毛細胞が発達しましたか?鳥類で観察されたのとまったく同じだ。さらに、脳の聴覚神経は形質転換された細胞に接続されました。今後、改変された細胞が聴覚にも関与しているかどうかを調べるためにさらなる実験が行われる予定だ。

しかし、この実験は難聴の治療への長い道のりの始まりに過ぎないと研究者らは強調する。しかし、内耳は外部からほとんど遮断されているため、遺伝子治療には理想的です。したがって、そこに導入された遺伝子は局所的に残り、体の隣接する部分に害を及ぼすことはできません。