遺伝子治療でマウスの嚢胞性線維症が治癒

デビッド・パーソンズ率いる研究者らによると、治癒効果はこれまでに110日間持続したという。肺細胞は 3 か月ごとに再生するため、これは新しい遺伝子が実際に新しい細胞を形成する幹細胞に到達したことを示しています。

肺細胞に長期にわたって遺伝子を導入するあらゆる試みは、肺の非常に効果的な防御システムのせいで、これまでのところ失敗している。しかし医師らは今回、肺に自然に存在する物質を使用し、細胞に外来の修正遺伝子を受け入れるよう「説得」した。現在、科学者らはその方法を改良し、より安全なものにして、将来的には人間の患者でも実験できるようにしたいと考えている。

嚢胞性線維症は、約 2,500 人に 1 人が罹患する遺伝性疾患です。罹患者の肺の粘液は非常に粘稠であるため、健康な人のように繊毛を通して粘液を除去したり、咳をしたりすることができません。気管支とその枝を塞いでしまいます。粘液に含まれる細菌が肺に残り、感染症を引き起こす可能性があります。平均して、患者の年齢は40歳に達します。