世界中で200万人以上が自己免疫疾患である多発性硬化症（MS）に苦しんでおり、ヨーロッパと北米だけでも50万人が苦しんでいます。影響を受けた患者では、制御を誤った免疫細胞が神経経路を覆うミエリンを攻撃し、脳や脊髄に炎症や損傷を引き起こします。その結果、神経信号が効果的に伝達されなくなり、筋力低下、麻痺、感覚障害が生じます。 MSは治りません。これまでの治療法、たとえばインターフェロン ベータによる治療法は、通常、ミエリン鞘に対する免疫攻撃を抑制することに焦点を当てていました。ただし、それらは部分的にしか効果がなく、場合によっては重大な副作用が発生することがあります。さらに、それらは病気の進行を遅らせることしかできず、病気を止めたり逆転させたりすることはできません。したがって、世界中の研究者が本当の治療法を探しています。
マウス試験における幹細胞
ラホーヤのスクリップス研究所のジーン・ローリング氏とソルトレイクシティのユタ大学のトーマス・レーン氏が率いる研究者らは、幹細胞に基づくアプローチを数年間研究してきた。彼らのアイデアは、MSによって引き起こされた損傷を修復できるように、変換可能な神経前駆細胞を脊髄に導入することでした。この幹細胞療法の効果をテストするために、研究者らはMSのような損傷を引き起こすウイルスをマウスに感染させた。通常、動物は進行性の衰弱と麻痺に苦しみ、しばらくすると歩くことができなくなります。現在の実験では、科学者らは培養で増殖させたヒト神経幹細胞を病気のマウスに投与したが、実際にはほとんど希望のない日常的な実験だった。通常、これらの外来幹細胞はマウスの体によってすぐに拒絶されます。
しかし、驚くべきことが起こりました。「これらの細胞を麻痺したマウスに移植すると、数週間後に彼らは立ち上がって歩き始めました」とローリング氏は報告しています。 「最初は同じ動物だなんて信じられませんでした。」研究者らの観察によると、幹細胞治療からわずか10～14日後には、病気のマウスは筋肉の制御を取り戻し、数カ月後には完全に治癒したように見え、新たな症状の発生の兆候は見られなかった。驚くべきことは、予想通り、マウスの症状が改善するまでに、マウスの体は外来幹細胞を拒絶していたことであり、これは移植後約 1 週間で起こりました。それでもなお、治癒効果は持続した。
決定的な活性因子としてのタンパク質
研究者らによると、これは、改善をもたらすのは幹細胞そのものではなく、幹細胞が放出する特定の物質であることを示唆しているという。 「ヒト幹細胞が最初のドミノ倒しをした後、それらは取り除かれ、プロセスは継続します。なぜなら、ヒト幹細胞は一連の出来事全体を引き起こしているからです」と、この研究の筆頭著者2人のうちの1人であるカリフォルニア大学アーバイン校のロン・コールマン氏は説明する。 。詳細な調査によると、幹細胞によって放出される物質は、攻撃された神経細胞にミエリン鞘の再生を引き起こすタンパク質である可能性があります。研究者らは、これらがどのタンパク質であるかをまだ解明中です。いわゆるトランスフォーミング成長因子ベータ（TGF-B）はすでに候補と考えられていますが、研究者らは他のプレーヤーも排除していません。
多発性硬化症の患者にとって、この発見は治癒に向けた大きな一歩となる可能性があると科学者らは述べている。マウスの症状を逆転させるのは明らかに幹細胞そのものではなく、幹細胞が放出する物質だったため、治療法の開発がはるかに容易になった。 「この治癒に関与する要因を特定できれば、それを薬に変えることができます」とレーン氏は言います。複雑な幹細胞療法の代わりに、錠剤を飲み込むだけで十分になる可能性があります。しかし、それが実現するまで、研究者はまず関連するタンパク質を特定し、それから動物実験や臨床試験でそれらをテストする必要があります。それでも、スタートは切られた。
