研究者らは8人のアルツハイマー病患者から皮膚細胞を採取し、神経成長因子を生成するように遺伝子を改変した。 NGF は、いわゆるコリン作動性神経の細胞死を防ぎ、細胞機能を刺激する天然に存在するタンパク質です。コリン作動性神経はアルツハイマー病の際に特に頻繁に死亡するため、アルツハイマー病において特別な役割を果たします。
研究者らは、改変した組織を患者の前脳の特定の部分に移植した。 22か月後のさまざまな検査では、認知症の進行率が36～51パーセント減少したことが判明した。脳のグルコース消費量も増加しており、これは脳の活動が増加していることを示唆しています。研究中に死亡した患者の脳では、神経成長因子が生成され、コリン作動性ニューロンが成長していることを科学者らは発見した。
研究者らは、成長因子が脳に直接導入されると痛みや体重減少などの重篤な副作用を引き起こすため、治療のためにNGFを産生する皮膚細胞を経由する迂回路を選択した。今後の研究により、この新しい方法が将来的にアルツハイマー病患者の治療法として使用できるかどうかが明らかになるでしょう。これは、影響を受けた神経の細胞死を防ぐ初のアルツハイマー病治療法となる。
マーク・タジンスキーら(カリフォルニア大学サンディエゴ校) Nature Medicine 、オンライン先行出版、DOI: 10.1038/nm1239
