アメリカの科学者が大型類人猿のパーキンソン病の症状を軽減することに初めて成功した。シカゴにあるラッシュ長老派聖ルーク医療センターのジェフリー・コードワー氏率いる研究チームは、事前にタンパク質GDNFを形成するための遺伝情報を注入しておいたサルの脳にウイルスを注入した。そこでは、GDNF がドーパミン生成ニューロンの成長を刺激しました。これらはパーキンソン病患者では大幅に減少します。
これまでのところ、ラットの脳にGDNFの遺伝子を送達するための輸送媒体としてウイルスを使用することしか可能ではない。コードワー氏の作業グループは、遺伝子組み換えウイルスを使ってアカゲザルでもこれを行うことに成功した。加齢に伴う障害のある8匹の高齢の動物と、毒物によってパーキンソン病のような症状を引き起こした10匹の動物に、ウイルスを注射してGDFNの遺伝子を与えた。彼らの神経細胞。遺伝子治療から 1 ~ 2 か月後、科学者らは、未治療の対照動物の 2 倍である、疾患のある脳切片でのドーパミン産生を検出することができました。それだけではありません。治療から 3 か月後、サルは運動テストで未治療のサルよりも有意に良い結果を示しました。
パーキンソン病の原因は、脳内のドーパミン生成ニューロンの破壊です。これらの神経細胞は再生しません。その結果、メッセンジャーであるドーパミンを介した神経細胞間の通信が崩壊します。この病気の典型的な症状は、震え、筋肉の硬直、運動障害です。 1990 年代初頭に、科学者は GDNF タンパク質を発見しました。これは脳幹やその他の神経系組織の胚で生成され、ドーパミンを生成する神経細胞の成長を促進します。それ以来、GDFN を通じてパーキンソン病を治療する選択肢が研究されてきました。
人間に近縁なラットやアカゲザルでは成功を収めているものの、科学者らは依然として慎重だ。この治療法を人間に適用する前に、研究者らは、GDNFがパーキンソン病患者に中毒性ショックを引き起こす可能性を排除したいと考えている。
インゴ・エンスミンジャーと科学

