スタンフォード大学のポール・カヴァリ率いる研究者らは、「表皮水疱症」と呼ばれる遺伝的欠陥によって引き起こされる皮膚疾患に関する新しい方法を開発しました。この病気に苦しむ患者には、皮膚の最上層を所定の位置に「保持」するタンパク質、いわゆる「VII型コラーゲン」の遺伝子が欠如しています。わずかなストレスでも皮膚が剥がれてしまうのはこのためです。彼らは重度の皮膚水疱、傷跡、感染症を発症し、多くの場合あまり長く生きられません。
皮膚科医は、表皮水疱症に苦しむ子供たちの皮膚サンプルを採取し、これらの皮膚細胞に VII 型コラーゲンの情報を挿入するトリックを使用しました。彼らは、バクテリオファージから新しい技術をコピーしました。これらの細菌に感染するウイルスは、細菌のゲノム内の非常に特異的な DNA 配列にウイルス遺伝子を挿入するタンパク質を構築します。研究者らは、ヒトゲノムにもこの特定の配列のバージョンがあることを発見しました。
処理された細胞はタンパク質を正常に産生することができました。皮膚科医たちは、治療したヒトの皮膚組織をマウスに移植することでその方法をテストしました。げっ歯類は健康な皮膚を発達させました。
