遺伝子組み換え幹細胞は血液疾患の治療法となる可能性がある

メンフィスのセント・ジュード小児研究病院のデレク・パーソンズ率いる研究者らは、血液疾患ベータサラセミアのマウスを治療した。この病気の遺伝的欠陥により、動物は完全な赤血球を生成できなくなります。

医師らは化学療法を用いてげっ歯類の欠陥のある幹細胞を死滅させた。同時に、化学療法薬の影響から身を守る遺伝子を健康な血液幹細胞に導入しました。次に研究者らは、これらの改変幹細胞を病気のマウスに投与した。無傷の幹細胞が病気の幹細胞に置き換わり、マウスは完全に正常な赤血球を生産できるようになりました。

これまでに使用されてきた遺伝子治療アプローチでは、導入された少数の無傷の細胞と比較して、自分自身の罹患した幹細胞が優勢であることが大きな問題となっている。この新しい方法により、研究者らは現在、ベータサラセミアなどの疾患の治療を成功させるために十分な無傷の幹細胞を利用できるようにしたいと考えている。