筋ジストロフィーは、筋肉組織の進行性喪失を引き起こす遺伝性疾患です。今日に至るまで、それらを治療する方法はありません。一部の形態の遺伝的原因は知られていますが、これまでの治療の試みは主に体の筋肉全体に治療用の細胞や遺伝子を均等に供給することが困難であるために失敗に終わりました。
新しく発見された幹細胞は、中性血管芽細胞と呼ばれ、血流から筋肉組織に移動することができ、そこで新たなアイデンティティを獲得できるようです。コッソ氏らは、筋ジストロフィーのマウスからこれらの幹細胞を採取し、遺伝情報を修正して血流に注入した。その後、細胞は筋肉組織全体に分布し、新しい健康な筋線維を構築しました。治療を受けたマウスの中には、再び車輪の上を歩くことができるようになったマウスもいた。
このタイプの治療法にはいくつかの利点があります。使用が非常に簡単で、患者自身の細胞のみが使用され、免疫系が細胞を拒絶しないため、患者の忍容性は非常に良好です。科学者らによると、そのような治療法が人間にも考えられるかどうかは、まだ解明されていない重要な疑問がいくつかあるため、まだ分からないという。彼らはまだマウスを完全に治すことに成功していないが、これまでに得られた結果は治療を成功させるための重要なステップであると考えている。
