フィラデルフィアのジェファーソン医科大学の科学者たちは、経口遺伝子治療を用いてマウスのがんの発症を防ぐことに初めて成功した。著者らが米国科学アカデミー紀要で報告しているように、これはヒトのがんの初期および予備段階にも使用できるまったく新しい治療選択肢です。
カルロ・クローチェ率いる研究チームは、腫瘍抑制遺伝子FHITのコピーを欠く遺伝子改変マウスを使った研究を行った。このがん遺伝子は通常、制御されない細胞増殖の発生を防ぎます。タバコの煙に含まれるような有毒物質によって不活化される可能性があります。これにより、食道、肺、その他の臓器に腫瘍が形成される可能性が高まります。試験動物は特に食道の下部領域の疾患にかかりやすかった。これは人間のいわゆるバレット症候群に相当し、前がん状態と考えられている。
マウスはまず、発がん性物質（ニトロソメチルベンジルアミン）で治療されました。その目的は、無傷の FHIT 遺伝子を含むウイルスによって癌の発生を予防できるかどうかをテストすることでした。この目的のために、アデノウイルス (呼吸器疾患の病原体を含む) とアデノ随伴ウイルス (病原体ではない) が使用されました。これらは通常のように注射ではなく、経口（口を通して）投与されました。対照群は未治療のままとした。
遺伝子治療は科学者自身も驚いたほど大きな効果がありました。 「結果は素晴らしかったです」とクローチェは言います。 「ウイルス治療は実際に癌の発生を防ぎました。」クローチェ氏は、完全に進行した段階のがんが遺伝子治療で治癒できるとは考えていない。その一方で、人間の食道がんや肺がんの初期段階の治療にそれを使用することは可能だと彼は考えています。これは、喫煙者など、特にリスクにさらされている人々にとって重要となる可能性があります。
これまでのところ、健康な細胞に対する有害な影響は確認されていないが、人体での臨床試験を開始する前に、使用されるウイルスの安全性をさらに確認する必要がある。
ヨアヒム・チコス
